医薬品開発におけるバイオマーカーの役割

研究者は、薬物開発のすべての段階でバイオマーカーを使用しています---基礎研究から臨床試験まで---調査のための領域を提案し、薬物候補者が追求する価値があるかどうかを示すか、薬物が安全に機能することを確認するのに役立ちます。バイオマーカーは、骨密度や血圧などの生物学的特徴であり、科学者は客観的に測定して、体が通常どのように機能するか、病原体によって挑戦された場合、または薬物にどのように反応するかを示すことができます。

1. 基礎研究のバイオマーカー

   • バイオマーカーの1つの使用は、麻薬開発者が薬物候補者を追求するかどうかについて早期に「Go or No Go」決定を行うのを支援することです。たとえば、バイオマーカーは、薬物化合物が細胞壁を正常に通過できるか、標的分子の受容体に付着できるかを示す場合があります。これらのタイプの実験の結果は、潜在的に効果のない化合物に関するより高価な研究をさらに停止するか、異なるアプローチを指す場合があります。

   後の医薬品開発におけるバイオマーカー

   • 医薬品開発の後期段階では、バイオマーカーは投与率を判断するのに役立ちます---薬物を投与する頻度と、毎回どれだけ与えられるべきか---望ましい影響を生み出すために必要です。バイオマーカーはまた、どれだけ多すぎるかを決定することができ、毒性をもたらします。さらに、異なる体には、身体が薬物にどのように反応するかに影響を与える可能性のある異なる代謝を持っています。正しいバイオマーカーは、代謝の違いが投与率に影響するかどうかを示すことができます。

   臨床試験のバイオマーカー

   • 薬物候補が臨床軌跡に到達すると、バイオマーカーは薬物が臨床的に有意な効果をもたらすかどうかを示すことができます。臨床試験中、FDAによって「患者の感じ方、機能、または生き残る方法を反映する特性」として定義されている「臨床エンドポイント」は、薬物の有効性を予測します。ただし、バイオマーカーは、従来の臨床エンドポイントよりも迅速に有効性を予測できます。この使用のために受け入れられたバイオマーカーは、確立されたサロゲートエンドポイントと呼ばれます。たとえば、測定できるほど小さい腫瘍は、特定の薬物が癌を効果的に攻撃すると予測する確立された代理エンドポイントです。

   バイオマーカーの潜在的な使用

   • バイオマーカーは、個別療法の発達分野で大きな可能性を示しています。個人は、DNAの違いに一部起因して、同じ薬に対して異なる反応を示します。ある患者に利益をもたらす薬物は、別の患者ではほとんどまたはまったく影響を与えないか、さらに悪いことに、深刻な副作用がある可能性があります。バイオマーカーは、個人が薬物が投与される前にどのように反応するかを予測できます。バイオマーカーはまた、薬物開発プロセスの早い段階で、化合物が必要な活動、安全性、代謝プロファイルを持つことを証明することにより、新薬開発をスピードアップする希望を提供します。

   問題

   • バイオマーカーの開発は進化しており、新しいツールと同様に問題があります。問題のいくつかは規制当局です。研究者は、バイオマーカーを発見し、その重要性の証拠を集めなければなりません。特に食品医薬品局は、証拠を意味するものとバイオマーカーを検証する方法を定義する必要があります。この取り組みには、政府、学者、産業の間の重要な協力が必要です。いくつかの問題は科学的であり、簡単に言えば、それらの疾患経路のバイオマーカーを発見するために疾患プロセスをよりよく理解する必要があります。