鎌状赤血球貧血の治療

メリーランド大学医療センターによると、骨髄移植は現在、鎌状赤血球貧血の唯一の治療法です。ただし、この手順はすべての患者に適していません。適合性は、年齢、病気の重症度、およびドナーの入手可能性に依存します。骨髄移植の大部分は鎌状赤血球貧血の硬化に成功していますが、この手順にはいくつかの重大なリスクがあります。

1. 骨髄移植の仕組み

   • 骨の中の軟部組織である骨髄は、赤血球の産生に責任があります。鎌状赤血球貧血患者では、骨髄はヘモグロビンの欠陥の結果として鎌状赤血球を生成します。骨髄移植は、鎌状赤血球患者の骨髄を健康なドナーからの骨髄に置き換えることを目指しています。成功すると、新しい骨髄により、患者の体は正常な赤血球を生成させ、鎌状赤血球貧血の患者を効果的に治癒させます。

   適格な候補者

   • メリーランド大学医療センターによると、骨髄移植は、鎌状赤血球貧血患者の約7％にとって実行可能な選択肢にすぎません。移植とみなされる人は、通常、重度の鎌状赤血球症状を抱えているが、まだ重大な臓器損傷を受けていない17歳未満の子供です。

   ドナーの問題

   • 適格な患者は、骨髄移植を受けるためには、遺伝的に一致するドナーも持っている必要があります。全国Marrow Donorプログラムが強調しているように、兄弟は25％のチャンスになる可能性があるため、兄弟は通常最高の寄付者です。しかし、兄弟の試合は複雑ですが、鎌状赤血球貧血が遺伝するという事実により、兄弟が健康で遺伝的マッチがやや小さくなる可能性があります。家族が一致していない場合、患者は全国Marrow Donorプログラム登録を通じて適切なドナーを見つけることができる場合があります。よく一致したドナーを見つけることは非常に重要です。メリーランド大学が指摘しているように、患者とドナーが理想的な一致よりも少ないと合併症のリスクが増加します。

   成功率

   • Kaiser Permanenteによると、骨髄移植は、移植症例の約85％で鎌状赤血球貧血を治しています。移植レシピエントの少なくとも10％は生存していますが、鎌状赤血球貧血の治療を受けていません。

   リスク

   • Kaiser Permanenteによると、骨髄移植には重大なリスクがあります。患者の免疫系は、移植された細胞を攻撃し、移植不全につながる可能性があります。または、移植された細胞は、移植片対宿主の疾患として知られる状態である患者の臓器を攻撃する可能性があります。感染症、発作、不妊などの他の合併症も、移植の結果として発生する可能性があります。移植レシピエントの約5％が死亡しています。