嚢胞性線維症患者の遺伝子欠損を補うため、遺伝子治療でCFTR遺伝子を導入したのでしょうか？

遺伝子治療でCFTR遺伝子を導入

研究者は、嚢胞性線維症（CF）患者の細胞に、欠損したCFTRタンパク質をコードするDNAセグメントを挿入する遺伝子治療を実施しました。

このアプローチは、CFTRタンパク質の機能を回復させ、疾患の根本原因である遺伝子欠損を是正することを目的としています。