孤児薬とは何か？

孤児薬は、希少な障害や疾患の治療を目的に特別に開発された医薬品です。患者数が極めて少なく、遺伝性であることが多い「孤児疾患」に対して提供されます。市場規模が小さいため大量生産の必要はなく、政府の支援を受けて開発が進められます。

孤児薬法（Orphan Drug Act）

1983年1月に米国で孤児薬法が制定されました。この法律は、患者数が20万人未満の希少疾患の治療薬開発を製薬企業に奨励します。市場が小さく収益が見込めないため、政府は税制優遇などの支援を一定期間（通常7年）提供し、企業が孤児薬を開発・販売しやすくしています。

目的

希少疾患に苦しむ患者が適切な薬を受けられるよう、孤児薬の開発を促進することが目的です。

研究と独占期間

孤児薬に対する企業の独占期間は約7年間です。この期間中に追加の研究が行われ、当初は希少疾患向けだった薬が他の疾患にも有効であることが判明すれば、商業的に成功する可能性があります。

政府支援の内容

税制優遇に加えて、臨床研究への財政補助、マーケティング権の拡大、患者保護策、そして孤児薬の継続的な開発・研究を行う政府主導の機関設立などが提供されます。

情報提供の現状

かつては医療従事者向けに情報が提供されていましたが、インターネットの普及に伴い、製薬企業や医療機関、非営利団体が一般向けにわかりやすい言葉で孤児薬の情報を発信しています。