レンチウイルストランスフェクションプロトコル

アメリカ人とヨーロッパの科学者は、変異したALD遺伝子によって引き起こされる若い男の子の致命的な脳疾患である副腎皮膚症（ALD）の治療を目的とした画期的な臨床試験でレンチウイルスを使用しました。レンチウイルスはALD遺伝子の正しいバージョンを2人の若い患者に提供し、2009年に科学者は病気の進行を止めたと発表しました。

1. レンチウイルス

   • レンチウイルスは、遺伝情報がDNAではなくRNAに含まれているため、レトロウイルスです。彼らはヒト細胞に感染し、特別な酵素がRNAをDNAに変換し、それが細胞DNAに統合します。細胞はこれらの遺伝子を複製し、他の細胞に感染するより多くのウイルスを作ります。

   変更

   • 科学者はレンチウイルスを修正しました。修飾されたレンチウイルスは、ウイルス遺伝子を細胞に送達する代わりに、ALDなどの治療遺伝子を提供します。それらは、プラスミドにウイルス構造タンパク質の遺伝子を配置しました。これはDNAの小さな部分です。別のプラスミドには、ALD遺伝子が含まれています。

   トランスフェクション

   • 科学者は、トランスフェクションによって修正されたレンチウイルスを生成します。それらは、プラスミドを塩または脂質と混合し、プラスミドを複製した細胞に入れます。細胞は、ウイルス粒子に自己組織化するウイルス構造タンパク質を生成し、それぞれにALD遺伝子を含むRNAを含みます。これらの修飾された粒子は、細胞を成長培地に出て、遺伝子治療試験で使用するために収集されます。

   を使用します

   • このウイルスは、遺伝子療法に加えて、研究および産業用途のための細胞を修正するための一般的なツールです。たとえば、移動研究で細胞を追跡するために、医薬品生産用のインスリンまたは緑色の蛍光タンパク質を発現する細胞を作ることができます。