FDAの規制

ヒトゲノム計画情報サイトによると、遺伝子治療の臨床試験は1990年に始まりましたが、2009年時点で米国食品医薬品局（FDA）はまだいかなる遺伝子治療も承認していません。2003年1月から4月にかけては、一部の遺伝子研究が禁止されるなど、規制は非常に厳しいです。

治療の可能性

遺伝子治療は、遺伝性失明、特定のがん、難聴、パーキンソン病、鎌状赤血球症、X連鎖重症複合免疫不全症（X‑SCID、いわゆるバブルベビー症候群）などの治療に期待されています。

遺伝子の修復方法

欠陥遺伝子は、正常な遺伝子に置換する、逆変異を誘導する、または遺伝子の発現を調節・制御することで修復されます。

遺伝子治療の課題

治療遺伝子が長期間機能し続けること、体の免疫系に排除されないこと、遺伝子を運ぶウイルスが副作用を起こさないことが必要です。また、複数の遺伝子変異が関与する疾患の根本的な治療法は未だ確立されていません。

実験と臨床試験

これまでの多くの実験はマウスや他の動物モデルで行われており、ヒトへの臨床試験は極めて限られた数しか実施されていません。