孤児疾患とFDA
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孤児病とは？
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「孤児製品」によると、孤児院は、米国の20万人未満の人々に影響を与えるまれな疾患または状態です。 これには、ルーゲーリグ病、トゥレット、末端級などの状態が含まれ、より一般的には巨人として知られています。 すべてではありませんが、ほとんどの、しかしすべてである孤児疾患は、遺伝的異常または欠陥によって引き起こされます。 これらの病気の希少性により、患者が正確な診断を受けることは非常に困難です。
孤児麻薬法
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Orphan Drug Actは1983年に可決されました。この法律は、希少疾患のために孤児薬を研究、開発、販売するために企業に経済的インセンティブを与えました。 「Orphan Drug Act：実施と影響」によれば、孤児院を開発する製薬会社は、臨床試験のために助成金を受け取る資格があり、人間の臨床試験の費用の最大50％を受け取ることができます。 同社はまた、7年間の独占的なマーケティング権を持っています。
孤児麻薬法の有効性
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Orphan Drug Actの実施以来、FDAによって承認された孤児薬の数は大幅に増加しています。 「孤児製品：希少疾患の希望」によると、孤児麻薬法の実施前の10年間で、FDAによって承認された新しい薬は10個の新しい薬のみでした。 1983年以来、250を超える新しい孤児薬が承認されており、まれな疾患の患者の市場に出回っています。
グラントプログラム
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FDAのOrphan Products Development（OOPD）は、Orphan Drug Actに基づくすべての助成金申請をレビューする責任があります。 「FDAのOrphan Products Office」によると、約1420万ドルの助成金が利用できます。 OOPDはまた、孤児薬と新薬に関する情報を検査段階に収集し、治療を計画し、新しい臨床研究を通知するために患者にそれを配布します。
孤児麻薬法の欠点
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Orphan Drug Actの欠点は、特定の製薬会社に独占を作成したことです。 この法律は、会社に7年間独占的なマーケティング権を与えているため、薬物の価格設定を規制する競争はありません。たとえば、「Orphan Drug Act：実装と影響」によると、1つの孤児麻薬Algluceraseには、年間最大30万ドルの費用がかかります。 多くの場合、価格設定は非オーファン薬に似ていますが、排他性要因により、患者には一般的なバージョンの薬物を購入する選択肢がありません。
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