筋萎縮性側索硬化症（ALS）とは
筋萎縮性側索硬化症（ALS、別名ルー・ゲーリッグ病）は、世界で約35万人が罹患している進行性の神経変性疾患です。脳と脊髄の運動ニューロンが徐々に失われ、筋肉が萎縮していきます。現在、根本的な治療法はなく、診断後の平均余命は2〜5年とされています。
治療法の現状と研究成果
現在承認されている唯一の薬はリルツケ（リルゾール）で、患者の生存期間を約3か月延長するとされています。当財団は、動物実験においてALSモデルの寿命を大幅に延長させる新規分子を発見しました。
設立の背景
1999年、創設者のジェームズ・アレン・ヘイウッドが兄のスティーブンがALSと診断されたことをきっかけに、マサチューセッツ州ケンブリッジに本部を置く非営利バイオテクノロジー企業として設立しました。
研究活動の概要
当財団は世界中の大学研究室やバイオテクノロジー企業と数十件にわたる共同研究を行っています。産業規模の組織体制により、遺伝子治療、免疫療法、幹細胞療法など、年間で数十種の治療候補の開発・検証を実施しています。
一般向けの情報発信と資金調達
公式ウェブサイトでは、ALSに関する公開フォーラムを設置し、訪問者が研究者に直接質問できる場を提供しています。また、ALS患者や支援団体からの寄付、イベント開催による資金調達も行っており、資金調達ツールやマーケティング素材をウェブ上で公開しています。