ITP（特発性血小板減少性紫斑病）の最新治療法

特発性血小板減少性紫斑病（ITP）は、血液が正常に凝固しないため、あざや過度の出血を引き起こす疾患です。小児から成人まで発症し、軽症例は自然回復することもありますが、成人では慢性化し薬物療法や手術が必要になることがあります。近年、新しい治療法が次々と登場しています。

エルトロンボパグ（Eltrombopag）

エルトロンボパグは、米国食品医薬品局（FDA）承認のトロンボポエチン受容体作動薬で、血小板産生を促進します。ITPは血小板破壊と産生低下が原因とされるため、血小板数の回復が期待されます。

2007年に『New England Journal of Medicine』に掲載された臨床試験では、血小板数が30,000/µL未満の患者118名に30、50、75 mgを1日1回投与し、43日以内に血小板数5万/µL以上に上昇させることを目標としました。結果は用量依存的で、30 mg群で28％、50 mg群で70％、75 mg群で81％が目標を達成。一方、プラセボ群は11％にとどまりました。

幹細胞移植（Stem Cell Transplant）

重症ITPで他の治療が効果を示さない場合、幹細胞移植が検討されます。特に鼻血や胃腸出血を伴うケースで有効とされています（Scripps Research Institute）。

患者自身の血液幹細胞を採取し凍結保存後、強力な化学療法で血小板破壊細胞を除去。処理した幹細胞を再び患者に戻すことで、骨髄の回復を促します。移植に伴う死亡率は5％未満です。

米国国立衛生研究所（NIH）で最初の14例を対象にした結果、6例は血小板数が10万/µLを超え薬剤を中止、さらに2例は血小板数が改善し薬剤の減量または中止が可能となりました。残りの6例は軽度の改善にとどまりました。

実験的治療であるため保険適用外が多く、費用は最大約15万ドルと高額です。NIHでは無料で受けられるケースもあります。治療を希望する場合は、主治医にNIHの臨床試験への参加を相談してください。