骨髄線維症の治療法

骨髄線維症は骨髄の線維化が進行し、正常な血球産生が阻害される疾患です。重度の貧血、倦怠感、脾臓や肝臓の腫大などが見られます。症状がない場合は経過観察が主ですが、症状が出た場合は以下のような治療が行われます。

血液輸血

重度の貧血があるときは、定期的な輸血により赤血球数を上げ、倦怠感や疲労感を改善します。まずはエリスロポエチン製剤などの薬物療法が試みられ、効果が不十分な場合に輸血が検討されます。

男性ホルモン（アンドロゲン）とプレドニゾンなどのステロイドを組み合わせて赤血球産生を促し、重度の貧血を改善します。1か月程度で効果が確認できればアンドロゲンを継続し、ステロイドは徐々に減量します。ただし、肝障害や女性の体毛増加、前立腺がんリスクの増大といった副作用があります。

ヒドロキシウレア（Hydrea）などの化学療法薬は、脾臓の肥大や血小板増加、夜間発汗・体重減少を抑制し、骨髄線維化の進行を遅らせます。放射線療法は脾臓サイズの縮小や骨痛緩和に有効ですが、二次がんのリスクが増加します。

サリドマイドとステロイドの併用は、脾臓肥大の改善、貧血や血球数の上昇、倦怠感・夜間発汗・呼吸困難の緩和に効果があります。輸血の代替として期待されていますが、まだ実験的段階です。

薬物療法や放射線療法で効果が得られない場合、脾臓摘出手術が検討されます。手術のリスクには感染、出血、血栓による脳卒中、急性白血病の発症リスク増加があります。

造血幹細胞移植は根治的治療の可能性がありますが、前処置として高用量化学療法・放射線が必要で、命に関わる合併症が多く発生します。移植後の拒絶反応や感染症のリスクも高く、年齢や全身状態が適合しない患者が多数です。