ベータサラセミア治療

ベータサラセミアは、体全体に酸素を運ぶ赤血球のタンパク質であるヘモグロビンの産生に影響を与える遺伝性血液障害です。ベータサラセミアは、マイナーまたはメジャーのいずれかに分類されます。ベータサラセミアメジャーは、クーリーの貧血としても知られています。メイヨークリニックによると、ベータサラセミアマイナーは通常、時折の輸血を除いて治療を必要としません。ベータサラセミアメジャーは、患者の特定の状況に応じて、さまざまな方法で扱われます。

1. 輸血

   • 輸血は、ベータサラセミアメジャーの最も一般的な治療法です。輸血により、ベータサラセミア患者は血流にヘモグロビンが十分に患っており、必要な酸素を組織や筋肉に運ぶことができます。正常な赤血球は約120日間しか生きていないため、ほとんどの患者には定期的な輸血が必要です。 National Heart Lung and Blood Institute（NHLBI）によると、ベータサラセミアの主要患者は、2〜4週間ごとに頻繁に定期的な輸血を必要とします。輸血は高価ですが、米国では感染症のために血液が激しくスクリーニングされているため、リスクは比較的少ないです。

   投薬

   • ほとんどのベータサラセミア患者は頻繁な輸血を必要とするため、過剰な量の鉄が血流に蓄積する可能性があります。鉄が多すぎると、心臓や肝臓など、体の内臓に深刻な損傷を引き起こす可能性があります。鉄キレーターと呼ばれる薬物は、血液中の鉄レベルの調節に役立ち、輸血を受けた患者の一般的な治療法です。鉄キレートルは、ピルの形で、または皮膚の下でポンピングされた液体薬として利用できます。液体鉄のキレート剤はやや痛みを伴う可能性があり、副作用には視力の喪失と聴覚が含まれます。丸薬の形の鉄キレート剤は、吐き気、嘔吐、下痢、頭痛、疲労、関節痛を引き起こす可能性があります。

   サプリメント

   • 鉄のサプリメントを避けるためには、ベータサラセミア患者、特に定期的な輸血を受けている患者にとって重要です。多くのマルチビタミンには鉄が含まれているため、患者は栄養補助食品を追加する前に、サプリメントやビタミンのラベルを慎重にチェックし、医師と話す必要があります。葉酸は、健康な赤血球の構築に役立ちます。多くの人が食事に十分な葉酸を摂取していないため、ベータサラセミアの主要な患者は、適切な用量の葉酸を提供するために毎日のサプリメントを必要とするかもしれません。

   血液および骨髄幹細胞移植

   • 骨髄の幹細胞は、赤血球を含む血液細胞の製造に役立ちます。幹細胞移植は、ベータサラセミアを完全に治療する唯一の方法です。他の治療方法は、症状の管理のみに焦点を当てています。骨髄および幹細胞移植は非常に危険です。患者の体が移植を拒否した場合、深刻な病気や死亡が発生する可能性があります。適切な一致を見つけることは、拒否のリスクを最小限に抑えるために不可欠です。一致を見つけるのが難しく、重大なリスクがあるため、血液および骨髄幹細胞移植は通常、他の治療オプションによく反応していないベータサラセミアの重度の症例の患者に予約されています。