孤児病とは何ですか？

孤児院は、非常に少数の患者に影響を与えるまれな病気であり、したがって、研究の方法で注意を引き付けたり、あまり指揮したりしません。孤児疾患に苦しむ人々の治療を得るのは難しい場合があります。病気の研究は無視されているため、情報も希少になる可能性があります。治療法を求める際にはお金がほとんどないため、病気は放棄されたり、「孤児になっている」ことがあります。

1. 基準

   • 病気を標識するための最大の基準は、孤児院の病気に報告された症例の数が含まれます。米国で特定の疾患の200,000件未満の症例がある場合、製薬会社の利益の可能性は低すぎると見なされ、研究の高コストは費用対効果が高いとは見なされません。これにより、病気が孤児のカテゴリーに陥ります。すべての孤児疾患が一般に馴染みがないわけではありません。病気はよく知られているかもしれませんが、第三世界の外で頻繁に発生しないため、まだ孤児です。これのいくつかの例は、マラリア、腸チフス、結核、コレラです。

   スコープ

   • 退役した州で孤児院に苦しむ人々の数は驚くべきことです。 20〜3000万人のアメリカ人が、孤児疾患と見なされるほどまれな状態で苦労しています。 6,000を超える疾患が孤児病であると特定されています。これらのまれな条件に関して助けと回答を求めている患者にサポートを提供する2,000を超える患者組織が存在しています。

   タイプ

   • 孤児疾患の最大の割合は、本質的に遺伝的です。孤児疾患とラベル付けされる可能性のある他の状態には、まれな細菌感染症またはあまり知られていないウイルスが含まれます。特定のアレルギーは、孤児に分類される場合があります。孤児疾患の例には、アレクサンダー病、ACTH欠乏症、致命的な家族性不眠症が含まれます。

   治療

   • 孤児疾患の治療は、医師と患者の両方に深刻な課題をもたらします。医師は、その場合、1年以内に孤児疾患の1つのケースしか表示されない場合があります。特定の孤児疾患のための大規模な治療プログラムはほとんどないかもしれないので、治療と薬は手に入れるのが難しいかもしれません。 一部の病気では、治療に必要な医学的専門知識の分野は非常に広範です。また、医師が孤児疾患を研究するための時間を専門とするか専門化するインセンティブはほとんどありません。これらの要因はすべて、患者の選択肢を厳しく制限しています。

   サポート

   • 希少障害国立機関は、孤児疾患の研究と治療のための資金を確保するために働いています。組織はまた、サポートグループとその状態に関する医療オプションに関する情報を患者に提供します。 孤児疾患に苦しんでいる無保険または無保険の個人のためのヘルプは、Nordによっても提供されます。

   インセンティブ

   • 1983年の米国孤児麻薬法のおかげで、孤児疾患の臨床試験に取り組んでいる組織が利用できる税制上の優遇措置があります。また、この法律は、孤児疾患の薬を開発する製薬会社が7年間のみその薬物を販売することを許可しています。過去四半世紀に300を超える孤児の薬と治療が開発されました。