パーキンソン病の遺伝子工学

潜在的な治療の最前線では、遺伝子工学はパーキンソン病の将来の治療を変えることを約束しています。

1. 遺伝子工学の導入

   • 遺伝子工学は遺伝子修飾の科学であり、研究者が長年にわたって利用してパーキンソン病などの特定の疾患のすべての排他的原因を見つけようとしてきた科学です。人のDNAは人生の「青写真」として機能し、しばしばどの病気や特性があるかを決定するため、シーケンスを「デコード」するための研究は、病気の始まりの根本原因を見つけるのに役立ちます。研究者は、各個人が遺伝子配列を持っているため、各疾患に伴う特定の遺伝子配列を見つけることが、突然変異の正確な構成を理解し、それらの特定の遺伝子配列の治療を特異的に識別するための論理的鍵であるべきであると仮定しています。機能的なシーケンスで欠陥シーケンスを置き換えることで、遺伝子治療は続く可能性があります。

   原因を見つける

   • ゲノムワイドな関連研究は、ゲノム配列の一般的なスレッドを検索する研究であり、有望な結果を明らかにし始めています。ヨーロッパと日本で実施された研究では、パーキンソン病に強く関連する2つの配列があると結論付けられました。近年まで、パーキンソン病の原因はとらえどころのないものでした。欠陥のある遺伝子が疾患を引き起こすという論争のある仮説は、環境毒素または酸化ストレスがパーキンソン病の症状の原因となるニューロンの劣化を引き起こす可能性があるという仮説によって結合されます。病気の進行は、震えや硬い筋肉から認知症、自動運動の喪失に至るまで、疾患の進行がすべてを引き起こす可能性があるため、疾患の病因を決定することは緊急です。

   治療の可能性

   • パーキンソン病で見られる振戦と剛性は、L-DOPAと呼ばれるものがドーパミンに変わる時間がないときに生じます。代わりに、L-DOPAが脳に到達できない場合、L-DOPAはノルエピネフリンまたはエピネフリンになる可能性があります。ドーパミンが存在しない場合、視床下核の動きであまりにも多くの活性により、患者は自分の動きを調節できません。

   最新の進捗状況

   • 遺伝子工学の最前線には、AAV遺伝子伝達技術と呼ばれる治療法があり、そこでは非発生を引き起こすAAVウイルスが遺伝子に挿入されます。クリシア研究は、グルタミン酸デカルボキシラーゼと呼ばれる特定のベクターが脳のGABAのレベルの増加を引き起こすことを明らかにし始めています。 GABAは抑制性神経伝達物質として有益であり、L-DOPAが脳内でドーパミンになる前に変換されないようにします。

   未来

   • 遺伝子工学は私たちの遺伝的傾向を形作る機会を提供するかもしれませんが、責任はそれに伴います。遺伝子工学の以前の試みは、パーキンソン病の治療で起こるように、意図しない結果で斑点がありました。免疫系が移植された遺伝子を拒否した場合、または介入が遺伝的配列の複数の部分を治療することを要求する場合、介入が効果的でない可能性がある場合、問題が発生する可能性があります。

     科学者は、特定の遺伝子配列が実際にパーキンソンのものを引き起こしていることを確認するために注意する必要があります。一部の遺伝学者は、いくつかのゲノム関連研究の間に起こる実際の因果関係よりも意味のない統計的変動があるかもしれないと考えています。