骨髄異形成症候群（MDS）の治療法

骨髄異形成症候群（MDS）のタイプ

MDSは骨髄内の異常細胞が増える血液・骨髄のがんです。正常な骨髄では未成熟細胞（ブラス）が全体の5％未満ですが、MDS患者ではこの割合が上昇します。
低リスクMDSはブラスが5％を超えても症状は軽く、主に貧血が見られます。高リスクMDSではブラスが増加し、血流に放出されて白血球・赤血球・血小板が不足し、ブラスが20％以上になると急性骨髄性白血病（AML）と診断されます。

低リスクMDSの治療

低リスク患者は多くの場合経過観察が基本です。定期的に全血球検査を行い、赤血球・白血球・血小板の数値をチェックします。血球数が危険レベルに低下した場合は、赤血球輸血や血小板輸血で対処します。

血球増殖因子療法

リスクに関わらず、一部の患者には血球増殖因子が使用されます。エリスロポエチン刺激薬（ESA）は腎臓で産生されるホルモンEPOを促進し、赤血球の生成を助けます（例：プロクリット、アラネスプ）。
G‑CSFやGM‑CSFは白血球の増殖を促すために注射で投与されます。2009年時点で、血小板増殖を目的としたAMG 531が臨床試験中です。

薬物療法

高リスク・低リスク問わず、以下の薬剤が使用されます。
・アザシチジン：骨髄機能を改善し、ブラス産生細胞を減少させる効果が約40％の患者で認められます。注射薬で、経口剤の開発も進められています。
・デシタビン：注射薬で、30〜40％の患者で血球数が改善します。
・レナリドミド：特に低リスクで貧血を伴う患者に有効で、20〜30％の患者が2年程度輸血不要になることがあります。

化学療法と同種造血幹細胞移植

高リスク患者やAML患者に限り、強力な化学療法と同種造血幹細胞移植が検討されます。治療はリスクが高く、予後が短い場合にのみ推奨されます。また、移植には完全に一致するドナーが必要です。