骨髄異形成症候群の最適な治療法

種類・原因・症状

世界保健機関（WHO）は骨髄異形成症候群（MDS）を8つのサブタイプに分類しています。主なタイプは以下のとおりです。

原因の多くは不明で、特に原因が分からない「de novo」型が多数を占めます。二次性MDSは、がん治療後や重金属・農薬などの環境毒素への長期曝露が関与するとされています。

健康な血球が減少すると、以下のような症状が現れます。

赤血球が不足すると貧血が起こり、疲労感が強くなります。赤血球輸血は安全で回数に制限はなく、必要に応じて繰り返し実施できます。血小板が著しく低下した場合は血小板輸血も行います。

輸血に伴うリスクとして、輸血血液に対する抗体形成や鉄過剰が挙げられます。鉄過剰は心臓や肝臓に障害をもたらす可能性があるため、ビタミンCや鉄キレート剤（デフェラシロックスなど）で管理します。

造血刺激因子（エリスロポエチン、ダルベポエチンなど）を投与すると、赤血球産生が促進され、輸血依存度が低下します。また、白血球産生を高める因子により免疫力が向上し、感染症リスクが軽減します。

米国食品医薬品局（FDA）承認のMDS治療薬は、アザシチジンとデシタビンです。これらは分化誘導剤と呼ばれ、芽球を正常な赤血球へと成熟させ、急性骨髄性白血病への進行を抑制します。

del(5q) 異常を有する患者には、レナリドミドが有効です。レナリドミドは輸血の必要性を大幅に減らし、副作用も比較的軽微です。2005年2月の『New England Journal of Medicine』の研究では、エリスロポエチン非応答例でも有効であることが示されています。

造血幹細胞移植はMDSの根治的治療として最も効果的ですが、特に高齢者では死亡リスクが高く、適応が限られます。

近年注目されているのが「非骨髄抑制（ノンマイロブレーティブ）移植」です。従来の移植は高用量化学療法で患者自身の造血細胞を除去した上でドナー細胞を移植しますが、ノンマイロブレーティブ移植は免疫抑制のみでドナー細胞の受容を促し、化学療法の毒性を大幅に低減します。