骨髄様形成の最良の治療法

骨髄異形成としても知られる骨髄異形成症候群は、骨髄の誤動作幹細胞を特徴とする障害のグループであり、健康な血液細胞の量が減少します。これは、いくつかの合併症と健康上の問題につながる可能性があります。残念ながら、治療法はなく、治療は症状とさまざまな治療法の管理に焦点を当てています。使用される治療方法は、状態がどのように発生したかに依存しています。

1. タイプ、原因、症状

   • 世界保健機関は、骨髄異形成症候群を8つのサブタイプに分割し、それぞれにユニークな血球と骨髄の特性を含んでいます。それらには、難治性貧血、環式サイド芽細胞を伴う耐火性貧血、多重化異形成を伴う難治性細胞質、多層芽細胞とリング型サイド芽細胞、骨髄異形成症候群の分類されていない骨髄様症候群、芽球症候群を伴う耐酸剤を伴う耐摩耗性皮膚症を含む耐火性細胞質症が含まれます。 del（5q）染色体異常。

     MyelodySplastic症候群の正確な原因は不明です。ほとんどの症例は特発性（既知の原因なしに自発的に発生する）であり、de novo myelodysplastic sydnromesとして知られています。これらは通常、癌の治療後、または重金属や農薬などのさまざまな環境毒素への長期曝露後に発生する二次骨髄性浸透症候群よりも治療が簡単です。

     健康な血液細胞の供給が減少し始めると、通常、症状が現れ始めます。疲労、淡い肌、皮膚の下に出血し、体重減少と感染症を含めることができます。

   治療

   • 骨髄異形成症候群の主な副作用は、貧血と呼ばれる赤血球の欠如です。これはしばしば疲労につながる可能性があります。赤血球のこの輸血を治療するために与えられるかもしれません。手順は通常安全であり、何回実行できるかについて制限なしには安全です。血小板が大幅に減少した場合、それらも輸血することができます。

     副作用の可能性には、輸血血液細胞に対する抗体が発達する可能性があり、それがその衝撃を弱める可能性があります。さらに、赤血球には鉄が含まれており、鉄が蓄積し、潜在的に深刻な心臓と肝臓の問題を引き起こす可能性があります。これは通常、ビタミンCの用量と、静脈内投与されたdeferasiroxなどのキレート化（結合）剤で相殺され、鉄の毒性を減少させます。

   投薬

   • 造血（文字通り「血液メーカー」）として知られる薬物は、生産を増やすことで失われた赤血球を補充するのに役立つ成長因子が存在します。例には、エリスロポエチンとダルベポエチンが含まれます。他の成長因子は、白血球の供給を増やす可能性があり、免疫系を強化し、感染症と戦うのに役立ちます。

     2つの薬物が、アザシチジンとデシタビンの骨髄異形成症候群を治療するために食品医薬品局によって承認されています。分化剤として知られているため、爆風細胞（成熟段階の細胞）が健康な赤血球に適切に発達するよう促すことで働きます。これらの薬物は、急性骨髄性白血病への状態の進行を遅くしたり、防止したりする可能性があるという点で効果的です。

     最後に、サリドマイドに似た化学的構造を持つ薬物であるレナリドマイドは、分離されたDEL（5Q）染色体異常に関連する骨髄形成患者に使用できます。その有効性は、輸血の必要性を失う可能性があり、副作用は最小限です。 2005年2月New England Journal of Medicineに掲載された研究では、レナリドマイドはエリスロポエチン（赤血球を産生するタンパク質）に反応しなかった人、または従来の治療に反応しない人にとって効果的な治療方法であると結論付けました。

   幹細胞移植

   • 幹細胞移植は、特に高齢者にとって最も高いリスクを抱えていますが、骨髄異形成症候群を治療する最も効果的な方法の1つです。移植関連の死亡は一般的であり、そのため、ほとんどは移植に適していません。

     より効果的で、成人の危険性が低いように設計された新しい形態の幹細胞移植は、非髄膜誘発性移植です。幹細胞移植の前に、宿主幹細胞は通常、ドナーのものの着床前に化学療法を通じて破壊されます。幹細胞移植が拒否される可能性を考えると、非骨髄性移植には、これが起こらないように免疫系の抑制を伴い、高用量の化学療法の必要性を回避します。