FDAによる医薬品試験の流れと要件

医薬品が一般に使用されるためには、米国食品医薬品局（FDA）の厳格な試験をクリアしなければなりません。市場に出るまでに3つの臨床試験フェーズがあり、承認後にも第4相試験が実施されます。米国国立衛生研究所（NIH）によると、現在、150か国以上で90,000件以上の臨床試験が進行中です。

ヒト試験前

まず動物モデルで薬剤の効果と副作用を評価します。特定の疾患症状を示すように遺伝子操作や薬剤投与で作られた動物に、候補薬を投与し、効果と安全性を予備的に確認します。

第Ⅰ相試験（Phase I）

安全性を中心に評価する段階です。健康なボランティア10〜20名を対象に、薬剤の副作用や体内動態を調べます。数か月間の観察で重大なリスクがなければ、第Ⅱ相へ進みます。

第Ⅱ相試験（Phase II）

有効性の初期評価を行う段階です。数百名の患者を対象に、薬剤群とプラセボ群に無作為に割り付け、効果の有無を比較します。効果が認められなければここで開発は中止されます。実際、約3分の1の薬がこの段階で脱落します。

第Ⅲ相試験（Phase III）

第Ⅱ相の拡大版として、数千名規模で多様な年齢・性別・疾患状態の患者を対象に検証します。プラセボ対照も同様に設定し、実際の医療現場での有効性と安全性を確立します。数年かかりますが、ここまで進んだ薬の90％以上が承認されます。

第Ⅳ相試験（Phase IV）

承認後も市販後調査として継続的に監視します。長期的な副作用や生活への影響、他薬との比較効果を評価し、必要に応じて製造中止や警告が出されます。調査は数年にわたって行われます。