視神経低形成（ONH）に対する幹細胞治療の現状と課題

視神経低形成とは

視神経低形成は、胎児期に一方または両方の眼の視神経が十分に発達しないことで起こります。現在の医学では治療法も根本的な治癒法もなく、先天性失明の主要な原因のひとつです。原因は不明です。

成功例

一部の患者は幹細胞治療を受け、視力が改善したと報告されています。新生児や乳児期に診断された視神経低形成の子どもを持つ親は、絶望的な状況から救いを求め、主に中国で実験的治療を受けるケースがあります。米国ではこの治療は認可されていません。成功例は www.stemcellschina.com などのサイトやメディア報道で紹介されています。

注意点・警告

多くの眼科医は、視神経低形成に対する幹細胞治療を推奨しておらず、費用が高額で効果が期待できないと警告しています。ワシントン大学医学部のローレンス・タイクセン博士やグレッグ・ルーダー博士（セントルイス小児眼科）らは、患者と一致しないドナーからの幹細胞移植はリスクが高く、視覚機能の残存繊維を有効に活用する訓練の方が現実的だと指摘しています。また、感染症や手術による損傷といった深刻な副作用や、莫大な費用についても懸念が示されています。

今後の展望

研究者は盲目を克服する新たなアプローチとして、幹細胞治療を含む様々な方法を模索しています。ただし、臨床で広く利用できるようになるには、さらなる基礎研究と厳格な臨床試験が不可欠です。

2019年時点で、幹細胞治療は主に白血病や血液疾患の骨髄移植に限定されており、視神経低形成への適用は実証されていません。