ルー・ゲーリッグ病の実験薬

ルー・ゲーリグは、1939年に筋萎縮性側索硬化症（ALS）と診断された後、2年間住んでいました。何十年もの間、ほとんど変化しませんでした。 ALS協会によると、ほとんどのALS患者は、最初に
症状を抱えてから3〜5年以内に死亡しています。 2008年5月29日、ALSのウェブサイトAlsa.orgの記事は、「ルーゲーリグ病の患者は悲惨な予後に直面しています。唯一の承認された薬物であるサノフィヴェンティスのrilutekは、致命的な筋肉を吸う病気をわずか数か月遅らせます。」ただし、昨年、ALS患者について少なくとも5つの実験薬が検査されました。

1. 潜在的なブレークスルー

   • Neuralystem、Inc。によって産生される脊髄幹細胞は、治療としてテストされています。 「動物との協力において、これらの脊髄幹細胞はリスクのある運動ニューロンを保護し、筋肉を制御するニューロンとのつながりを作った」とミシガン大学保健システムALSクリニックのディレクターであるエヴァ・フェルドマン博士はALS協会に語った。 「私たちは不当に期待を高めたくありませんが、これらの幹細胞はALS患者で同様の結果をもたらす可能性があると考えています。」

   楽観主義

   • ALS協会は非常に楽観的であるため、リチウムは初期段階のALSの進行を遅くし、薬物の主要な臨床試験に資金を提供しています。

   ラットでの作業

   • アンチセンス療法でルー・ゲーリグ病の家族的な形態を治療するためのテストが進行中です。この新しい治療法は、疾患を引き起こすタンパク質を生成するRNA（リボ核酸）をシャットダウンしようとすることで構成されています。

   ターゲティング変異

   • 2009年3月11日、ALS協会によるニュースリリースによると、アリモクロモールは家族性ルーゲーリグ病の「急速に進行性の形」を持つ人々についてテストされています。スーパーオキシドジスムターゼ（SOD1）遺伝子の変異によって引き起こされるALSを標的とします。

   悪いニュース

   • ニュースはすべて良いわけではありません。 ALS協会の研究開発担当上級副社長であるLucie Bruijnは、1つの実験薬である筋菌がすでに失敗していると報告しました。