ALS（ルー・ゲーリッグ病）に対する実験薬の最新情報

Lou Gehrigは1939年に筋萎縮性側索硬化症（ALS）と診断され、2年間生き延びました。ALS協会によれば、ほとんどの患者は症状発症後3〜5年で亡くなります。唯一承認されている薬、サノフィのRilutek（リルテック）は病気の進行を数か月遅らせるだけです。

潜在的なブレークスルー

• Neuralstem社が開発した脊髄幹細胞が治療に使われています。動物実験では、これらの幹細胞がリスクのある運動ニューロンを保護し、筋肉を制御するニューロンと接続しました。ミシガン大学ALSクリニックのエバ・フェルドマン医師は「期待を過度に煽りたくはありませんが、患者でも同様の効果が得られる可能性があります」と語っています。

楽観的な見通し

• ALS協会はリチウムが早期段階のALSの進行を遅らせると期待し、大規模な臨床試験を資金提供しています。

ラットでの研究

• 家族性ALSに対するアンチセンス療法の試験が進行中です。この治療は病因タンパク質をコードするRNAを抑制することを目的としています。

変異を標的にした治療

• ArimoclomolはSOD1遺伝子変異による急速進行型家族性ALS患者を対象に試験されています（2009年3月11日のALS協会ニュースリリース）。

残念な結果

• 実験薬の一つであるミオトロフィンは臨床試験で失敗したと、ALS協会の研究開発上級副社長ルーシー・ブレイン氏が報告しています。