SCIDの幹細胞治療

新生児の親にとって、SCIDの診断は壊滅的なように見えるかもしれません。科学的に重度の免疫不全疾患として科学的に知られているこの状態は、乳児から免疫系の正常な保護を奪い、赤ちゃんは感染症と戦うことができません。その結果、子供は感染につながる可能性のあるあらゆる接触から保護されなければなりません。迅速な診断と治療がなければ、結果は致命的です。幸いなことに、幹細胞治療は状態を逆転させ、乳児が健康な免疫システムを構築するのに役立ちます。

  1. 識別

    • 英国の国民保健サービスによると、SCIDのケースは、いくつかの継承された障害の1つが原因である可能性があります。一般的な因子は、免疫系の機能が低下する遺伝子変異です。一般に、遺伝的障害により、白血球と赤血球が機能しなくなります。これらの細胞は、体内の感染と戦うための鍵です。
      単純な血液検査はSCIDの存在を明らかにすることができますが、多くの乳児は検査されていません。そのような場合、最初の警告サインは、薬に反応しないか、時間の経過とともに良くなる発疹、感染、風邪、咳の一連です。

    治療

    • 免疫系の開発には、幹細胞として知られる特別な細胞セットが含まれます。とりわけ、幹細胞は健康な赤血球を生成して感染と闘うことができます。 SCIDの乳児の場合、最も効果的な治療法は、健康な人から骨髄を移植することです。骨髄には多くの幹細胞が含まれています。移植が成功すると、新しい骨髄は感染と戦うことができる細胞を生成し、乳児の命を救うことができます。

    有効性

    • デューク大学医療センターによると、人生の早い段階で診断されると、乳児の生存の可能性が大幅に向上します。幹細胞移植を受けている3か月半未満の乳児の97%が生き残ります。年齢で治療された乳児の約3分の2しか残っていません。

    遺伝的治療

    • デューク大学医学部の情報によると、幹細胞はSCIDの遺伝的治療も提供する可能性があります。このプロセスでは、罹患した子供から幹細胞を除去し、実験室の免疫不足遺伝子を補正し、修復された健康な幹細胞を子供に戻すことが含まれます。このプロセスはまだ広く使用されておらず、研究は継続しています。

    有病率

    • カリフォルニア大学サンフランシスコ校では、SCIDはめったに発生しないと述べています。米国の約100,000人の新生児に1人が遺伝的状態を持っています。

    誤解

    • 有名な実験の1つは、外の世界と接触することなく、保護環境で深刻なSCIDの症例を持つ子供を配置することでした。これは「バブルボーイ」病気につながりました。しかし、この実験は成功していませんでしたが、免疫不足の注文の子供は非常にきれいな環境で生きる必要があるかもしれませんが、人間の接触のない外の世界からの完全な分離は長期治療計画の一部ではありません。



遺伝性疾患 - 関連記事