ALS研究における最新の突破口

筋肉を破壊する疾患である筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、患者の約50%が発症から3年以内に死亡するとされています。長年「特効薬や根本的治療は存在しない」と言われてきましたが、2009年に数多くの画期的な研究成果が報告されました。

寿命延長の可能性

• 米国神経学会は2009年10月、ALS（ルー・ゲーリッグ病）患者は、薬剤リルゾールの服用、経皮内視鏡的胃瘻（PEG）チューブによる呼吸・摂食支援、そしてボツリヌス毒素Bによる唾液過剰症の治療を組み合わせることで、寿命が延びると結論付けました。

幹細胞治療の展望

• 胚性幹細胞は、脊髄損傷を受けたラットの歩行回復に成功しています。この成果を受け、ミシガン大学医療システムALSクリニックは2009年9月、同様の幹細胞治療がALS患者にも有望であると報告しました。

新たに同定された遺伝子

• ALS協会は2009年9月、ALS発症に関与する3つの遺伝子が新たに特定されたと発表しました。

SOD1遺伝子変異の影響

• SOD1タンパク質の過剰蓄積がALSの進行に重要な役割を果たすことが知られています。2009年6月、同協会はSOD1遺伝子変異がタンパク質の凝集を促進し、疾患を加速させることを明らかにしました。

臨床試験の開始

• 家族性ALSを対象とした薬剤アリモクロモルの臨床試験が、ジョージア州エモリー大学で2009年3月に開始されたことをALS協会が報告しています。